Was ist passiert?
Blut wird ständig neu produziert, dafür besitzt unser Knochenmark sogenannte hämatopoetische Stammzellen.
Aus diesen Stammzellen entstehen unter anderem:
rote Blutkörperchen, weiße Blutkörperchen, Blutplättchen und verschiedene Zellen des Immunsystems.
Das macht sie für Gentherapie besonders interessant.
Wenn eine genetische Veränderung in einer langlebigen Blutstammzelle gelingt, kann diese veränderte Zelle später sehr viele Tochterzellen erzeugen.
Genau deshalb werden Blutstammzellen bereits bei modernen Gentherapien genutzt.
Das Problem:
Sie sind im Körper schwer gezielt zu erreichen.
Heute werden Stammzellen häufig erst herausgeholt
Casgevy zeigt, wie leistungsfähig die bestehende Methode bereits sein kann.
Dabei werden die eigenen hämatopoetischen Stammzellen eines Patienten zunächst gesammelt.
Im Labor wird mit CRISPR/Cas9 eine regulatorische Region des BCL11A-Gens verändert.
Dadurch wird die Produktion von fetalem Hämoglobin - HbF - wieder erhöht.
Dieses fetale Hämoglobin kann bei Sichelzellkrankheit die problematische Sichelbildung roter Blutkörperchen reduzieren. Anschließend erhält der Patient die genetisch veränderten Stammzellen zurück.
Das funktioniert, aber es bedeutet einen erheblichen medizinischen Prozess.
Stammzellen müssen mobilisiert und gesammelt werden.
Die Zellbearbeitung benötigt spezialisierte Infrastruktur.
Die Therapie muss individuell hergestellt werden und vor der Rückgabe muss das Knochenmark durch eine myeloablative Konditionierung, also eine intensive Chemotherapie, vorbereitet werden.
Das ist keine gewöhnliche Infusion.
Es ist eine hochkomplexe Zelltherapie.
Die 2026 veröffentlichte Forschung stellt deshalb eine faszinierende Frage:
Könnten wir die CRISPR-Werkzeuge stattdessen direkt zu den Stammzellen bringen?
Die Nanopartikel bekommen eine Art Adresse
Das Team untersuchte zunächst 15 verschiedene Lipid-Nanopartikel.
Lipid-Nanopartikel sind winzige Fettpartikel, die biologische Moleküle transportieren können.
Das Grundprinzip ist inzwischen bekannt.
RNA oder andere Wirkstoffe werden geschützt in einem Partikel verpackt und in den Körper transportiert.
Das schwierige Problem lautet:
Wie bekommt man diese Ladung genau zu den richtigen Zellen?
Die Forschenden statteten einen besonders geeigneten Nanopartikel deshalb zusätzlich mit einem Antikörper gegen CD34 aus.
CD34 ist ein Oberflächenmerkmal, das unter anderem auf blutbildenden Stamm- und Vorläuferzellen vorkommt.
Vereinfacht gesagt bekam der Nanopartikel dadurch eine biologische Zieladresse:
Suche CD34-positive Zellen.
Das entwickelte System trägt die Bezeichnung CD34/LNPᴰᴾ.
Dann kam CRISPR hinein
Der Nanopartikel wurde anschließend nicht nur mit einer Test-RNA beladen.
Die Forschenden packten CRISPR/Cas-Komponenten hinein.
Damit sollte der Partikel nicht einfach Informationen an die Stammzelle liefern.
Er sollte das Werkzeug transportieren, mit dem sich DNA gezielt verändern lässt.
Zunächst funktionierte das außerhalb des Körpers mit menschlichen CD34-positiven Stamm- und Vorläuferzellen.
Entscheidend war jedoch der nächste Schritt:
in vivo.
Die Forschenden arbeiteten dafür mit humanisierten Mäusen.
Das sind Mäuse, in denen menschliche blutbildende Zellen beziehungsweise ein menschliches hämatopoetisches System untersucht werden können.
Die Nanopartikel wurden intrafemoral, also direkt über den Oberschenkelknochen in die Knochenmarkumgebung, verabreicht.
Dort erreichten sie menschliche Stammzellen.
Das ist wichtig für die Einordnung:
Es war keine einfache intravenöse Spritze in den Arm, nach der die Partikel selbstständig aus dem Blut das komplette Knochenmark fanden.
Die Verabreichung erfolgte gezielt in die Knochenmarkregion.
Trotzdem gelang etwas Bemerkenswertes.
Die genetische Veränderung fand innerhalb des lebenden Organismus statt.
Ein bekanntes Ziel: BCL11A
Für einen Teil der Experimente wählten die Forschenden eine genetische Zielregion, die bereits aus der Behandlung bestimmter Hämoglobin-Erkrankungen bekannt ist:
den erythroidspezifischen BCL11A-Enhancer.
BCL11A hilft normalerweise dabei, fetales Hämoglobin nach der Geburt herunterzufahren.
Wird die entsprechende regulatorische Region verändert, kann die Produktion von HbF wieder ansteigen.
Genau dasselbe biologische Prinzip nutzt auch Casgevy – allerdings werden die Stammzellen bei Casgevy außerhalb des Körpers bearbeitet.
In den humanisierten Mäusen führte die Nanopartikel-Behandlung zu einer dauerhaften Reaktivierung von fetalem Hämoglobin in daraus hervorgehenden roten Blutzellen.
Das ist deshalb interessant, weil nicht nur kurzzeitig irgendeine Zelle verändert wurde.
Die Veränderung erreichte Stamm- beziehungsweise Vorläuferzellen, deren Nachkommen anschließend weiterhin den Effekt zeigten.
Die Forscher testeten sogar eine zweite Erkrankung
Ein guter Forschungsansatz sollte nicht nur bei einem einzigen Gen funktionieren.
Deshalb testete das Team sein System zusätzlich in einem Modell für schwere angeborene Neutropenie.
Dabei können Mutationen im ELANE-Gen die Entwicklung bestimmter weißer Blutkörperchen beeinträchtigen.
Die Forschenden zielten deshalb mit CRISPR auf Exon 2 von ELANE.
Auch hier gelang eine genetische Veränderung menschlicher Stammzellen innerhalb der humanisierten Mäuse.
Die gestörte Entwicklung von Neutrophilen wurde über längere Beobachtung teilweise wiederhergestellt.
Damit demonstrierte das Team zwei unterschiedliche biologische Ziele:
BCL11A für die Hämoglobinregulation und ELANE für eine Form angeborener Neutropenie.
Das stärkt die Idee, dass der Nanopartikel eher eine Transportplattform sein könnte als ein Werkzeug für nur eine einzige Erkrankung.
ROQ Einordnung – Warum ist diese Nachricht wichtig?
CRISPR selbst ist nicht das größte Problem moderner Gentherapie.
Wir können DNA inzwischen erstaunlich gezielt verändern.
Eine der großen Schwierigkeiten lautet inzwischen vielmehr:
Wie bekommen wir das Editierwerkzeug sicher zur richtigen Zelle?
Das ist ein völlig anderes Problem.
Stell dir CRISPR wie einen extrem präzisen Werkzeugkasten vor.
Dann reicht es nicht, dass das Werkzeug hervorragend funktioniert.
Ein Lieferdienst muss außerdem wissen:
in welches Land, in welche Stadt, in welches Gebäude, in welches Zimmer und schließlich zu welcher Zelle dieses Werkzeug gebracht werden soll.
Landet es an der falschen Stelle, bringt selbst die beste Genschere wenig, oder sie erzeugt möglicherweise Risiken.
Genau deshalb könnte Targeted Delivery - gezielte Zustellung - zu einem der wichtigsten Forschungsfelder der nächsten Gentherapie-Generation werden.
Der nächste große Durchbruch der Genmedizin könnte deshalb weniger darin bestehen, eine noch bessere Genschere zu entwickeln... sondern darin, die vorhandene Genschere zuverlässig an die richtige Zelle zu liefern.
Von der Zelltherapie zur Arzneimitteltherapie?
Heute besitzt eine ex-vivo-Gentherapie teilweise Eigenschaften einer individuell hergestellten Zelltransplantation.
Zellen werden entnommen, verarbeitet, kontrolliert, transportiert, zurückgegeben.
Langfristig wäre ein anderer Ansatz denkbar.
Ein fertiges Trägersystem enthält:
die Zielsteuerung plus die genetische Nutzlast.
Dieses System wird verabreicht.
Es erreicht die Zielzellen und die genetische Veränderung geschieht in vivo.
Das könnte Gentherapie prinzipiell stärker in Richtung eines standardisierbaren Arzneimittels verschieben.
Noch sind wir davon entfernt, aber wirtschaftlich und medizinisch wäre dieser Übergang enorm.
Auswirkungen auf Unternehmen, Arbeitnehmer und Kommunen
Therapien könnten langfristig einfacher werden
Moderne ex-vivo-Stammzelltherapien benötigen hochspezialisierte Zentren.
Das schränkt ihre Verfügbarkeit ein, denn wenn eine zukünftige In-vivo-Therapie einen Teil dieser Zellbearbeitung vermeiden könnte, könnten theoretisch:
Herstellungsschritte sinken, Behandlungszeiten kürzer werden, Logistik einfacher werden und mehr medizinische Zentren solche Therapien anbieten.
Ob das tatsächlich gelingt, ist völlig offen, aber genau darin liegt der langfristige Reiz des Forschungsansatzes.
Personalisierte Zellproduktion könnte teilweise entfallen
Bei autologen Therapien stammt das Ausgangsmaterial vom Patienten selbst.
Das bedeutet:
Patient A benötigt Zellprodukt A.
Patient B benötigt Zellprodukt B.
Das ist medizinisch sinnvoll, aber industriell aufwendig.
Bei einer Nanopartikel-Plattform könnte langfristig eher ein standardisiertes Produkt entstehen.
Nicht vollkommen individuell hergestellte Zellen, sondern ein definiertes Transportvehikel mit einer bestimmten genetischen Nutzlast.
Das könnte die industrielle Herstellung von Gentherapien völlig verändern.
Seltene Erkrankungen könnten neue Therapieoptionen bekommen
Besonders interessant ist Genome Editing bei Erkrankungen, deren Ursache sehr klar genetisch definiert ist.
Wenn bekannt ist:
Mutation X führt zu Defekt Y, kann theoretisch gezielt geprüft werden, ob sich:
die Mutation korrigieren, ein schädliches Gen ausschalten, oder ein kompensierender biologischer Mechanismus aktivieren lässt.
Der BCL11A-Ansatz ist dafür ein gutes Beispiel.
Man repariert nicht direkt jede einzelne Sichelzellmutation.
Stattdessen aktiviert man einen biologischen Umweg:
mehr fetales Hämoglobin.
Damit wird Genmedizin zunehmend zu einer Art molekularem Engineering.
Chancen & Risiken
Potenziale und mögliche Zielkonflikte werden bewusst nebeneinandergestellt.
Einmalige Behandlung statt dauerhafter Medikamenteneinnahme
Eine der großen Visionen von Genome Editing lautet:
bestimmte Krankheiten nicht jeden Tag behandeln, sondern ihre biologische Ursache einmalig verändern.
Das bedeutet nicht automatisch Heilung und nicht jede Erkrankung eignet sich dafür.
Aber bei langlebigen Stammzellen ist die Vorstellung besonders interessant.
Wird eine Stammzelle dauerhaft verändert, können ihre Tochterzellen die Veränderung weitertragen.
Dadurch könnte eine einzelne Behandlung langfristige Wirkung besitzen.
Casgevy demonstriert bereits, dass einmaliges CRISPR-Editing von außerhalb des Körpers bearbeiteten Stammzellen klinisch wirksam sein kann.
Die neue Forschung fragt nun:
Könnte dasselbe Grundprinzip irgendwann ohne vorherige Entnahme der Stammzellen funktionieren?
Lipid-Nanopartikel sind eine relativ flexible Plattform
Ein weiterer Vorteil liegt im Transportvehikel.
Der Nanopartikel ist nicht zwingend an ein einziges Gen gekoppelt.
Seine Fracht kann verändert werden.
Seine Oberflächenadressierung kann angepasst werden.
Das eröffnet langfristig die Idee einer modularen Plattform:
Zielzelle bestimmen. Genetische Nutzlast bestimmen. Nanopartikel entsprechend ausstatten.
Das klingt fast wie Software.
Die biologische Realität ist selbstverständlich wesentlich komplizierter, aber das Plattformprinzip ist wirtschaftlich interessant.
Virale Vektoren könnten teilweise vermieden werden
Viele Gentherapien verwenden modifizierte Viren als Transportvehikel.
Diese können sehr leistungsfähig sein.
Lipid-Nanopartikel bieten jedoch einen alternativen Ansatz ohne dauerhaft replizierendes Virus.
Die 2026 veröffentlichte Arbeit transportierte CRISPR/Cas-Nutzlasten über gezielt adressierte LNPs.
Welche Plattform letztlich für welche Erkrankung besser geeignet ist, hängt stark vom Zielgewebe und der Therapie ab.
Es wird wahrscheinlich keinen einzigen Gewinner geben.
Forschung könnte schneller neue Therapien entwickeln
Sobald eine funktionierende Zielplattform existiert, könnten weitere genetische Nutzlasten getestet werden.
Das bedeutet:
Die größte Investition liegt möglicherweise zunächst darin, die richtige Zelle zuverlässig zu erreichen.
Danach können verschiedene genetische Ziele untersucht werden.
Genau deshalb sind Delivery-Technologien so wertvoll.
Sie könnten zum gemeinsamen Unterbau mehrerer zukünftiger Gentherapien werden.
Das Experiment fand nicht am Menschen statt
Das ist die wichtigste Grenze dieser Nachricht.
Die Studie arbeitete mit humanisierten Mäusen.
Darin befinden sich menschliche blutbildende Zellen, aber ein humanisiertes Mausmodell ist kein menschlicher Patient.
Körpergröße, Immunsystem, Knochenmark, Verteilung der Nanopartikel, Stoffwechsel, Entzündungsreaktionen, Langzeitfolgen, all das unterscheidet sich.
Viele Verfahren funktionieren im Tiermodell hervorragend und scheitern später bei Menschen.
Deshalb ist der Forschungsstand:
vielversprechende präklinische Demonstration.
Nicht:
neue fertige Gentherapie.
Die Injektion erfolgte direkt in die Knochenmarkregion
Auch hier darf die Schlagzeile nicht größer werden als die Forschung.
Die Nanopartikel wurden intrafemoral gegeben.
Das erleichtert den Zugang zum Knochenmark.
Für eine breit einsetzbare Therapie wäre möglicherweise eine systemische Verabreichung attraktiver.
Also beispielsweise eine Infusion, nach der das Medikament selbstständig die entsprechenden Stammzellen findet.
Ob die Plattform diesen Schritt zuverlässig schafft, muss weiter untersucht werden.
Off-Target-Editing bleibt ein Grundrisiko
CRISPR soll eine bestimmte DNA-Sequenz verändern, aber jede genetische Bearbeitung muss prüfen:
Werden möglicherweise auch ähnliche andere Sequenzen verändert?
Solche unerwünschten Veränderungen werden als Off-Target-Effekte bezeichnet.
Bei einer langlebigen Stammzelle sind sie besonders relevant, denn die Zelle kann Jahrzehnte im Körper existieren und sehr viele Tochterzellen erzeugen.
Ein Fehler könnte also ebenfalls langfristig bestehen.
Darum müssen solche Therapien außergewöhnlich hohe Sicherheitsstandards erfüllen.
Die falsche Zielzelle darf möglichst nicht getroffen werden
Delivery besitzt zwei Seiten.
Man muss die gewünschte Zelle erreichen und gleichzeitig möglichst viele unerwünschte Zellen nicht erreichen.
CD34 ist ein nützliches Zielmerkmal für hämatopoetische Stamm- und Vorläuferzellen, aber biologische Marker sind selten so simpel wie ein eindeutiger QR-Code.
Deshalb müssen Verteilung und mögliche Effekte in anderen Geweben sehr genau untersucht werden.
Konditionierung könnte weiterhin notwendig sein
Ein wichtiger Punkt wird bei der Vision einer einfacheren Gentherapie leicht übersehen.
Selbst wenn die Geneditierung direkt im Körper funktioniert, heißt das nicht automatisch, dass sämtliche anderen Behandlungsschritte verschwinden.
Es muss geklärt werden:
Wie viele Stammzellen müssen verändert werden?
Müssen bearbeitete Zellen einen Selektionsvorteil besitzen?
Braucht es weiterhin eine Form der Knochenmark-Konditionierung?
Wie stabil bleiben die veränderten Zellpopulationen?
Die aktuelle Studie zeigt eine Möglichkeit der Editierung.
Sie beweist noch nicht, dass sämtliche komplexen Bestandteile heutiger Stammzelltherapie unnötig werden.
Ein DNA-Eingriff ist schwer rückgängig zu machen
Bei einem klassischen Medikament gilt häufig:
Nebenwirkung?
Medikament absetzen.
Bei dauerhaftem Genome Editing ist das schwieriger.
Die genetische Veränderung soll schließlich gerade langfristig bestehen bleiben.
Das erhöht die Anforderungen an:
Präzision, Sicherheit, Langzeitbeobachtung und regulatorische Kontrolle.
Perspektivenwechsel
Vielleicht betrachten wir Gentherapie bisher noch wie eine extrem komplizierte Operation auf Zellebene.
Wir nehmen Zellen heraus.
Bearbeiten sie.
Prüfen sie.
Und setzen sie wieder ein.
Das ähnelt einer Werkstatt:
Bauteil ausbauen → reparieren → wieder einbauen.
Die neue Forschungsrichtung verfolgt eine andere Philosophie.
Das Werkzeug geht zum Bauteil.
Die Stammzelle bleibt dort, wo sie ist.
Der Nanopartikel transportiert die molekulare Maschine hinein.
CRISPR führt den gewünschten Eingriff durch und die Zelle arbeitet anschließend weiter.
Damit verändert sich möglicherweise langfristig die gesamte Logik bestimmter Gentherapien.
Von:
Zellproduktion außerhalb des Patienten
zu:
präziser molekularer Reparatur innerhalb des Patienten.
Und plötzlich wird etwas sichtbar, das weit über CRISPR hinausgeht.
Die Zukunft der Medizin besteht möglicherweise nicht nur aus besseren Wirkstoffen.
Sie besteht aus besseren Zustellsystemen.
Wir lernen immer genauer:
welche Zelle, welcher Rezeptor, welches Organ, welcher genetische Mechanismus für eine Krankheit entscheidend ist.
Die nächste Aufgabe lautet:
Bring genau dort genau das richtige Werkzeug hin.
Die Medizin der Zukunft könnte weniger fragen: Welches Medikament geben wir dem gesamten Körper? Und häufiger: Welche biologische Maschine liefern wir gezielt an genau die Zelle, die verändert werden muss?
Was wir wissen
Die am 5. August 2026 veröffentlichte Arbeit entwickelte CD34-adressierte Lipid-Nanopartikel zur gezielten Belieferung menschlicher hämatopoetischer Stamm- und Vorläuferzellen.
Nach einem Screening von 15 LNP-Varianten identifizierten die Forschenden eine besonders geeignete Form und kombinierten sie mit einem Anti-CD34-Antikörper.
Mit CRISPR/Cas-Nutzlasten gelang außerhalb des Körpers eine effiziente Geneditierung menschlicher CD34-positiver Zellen.
In humanisierten Mäusen führte eine intrafemorale Verabreichung zur Veränderung menschlicher Blutstammzellen innerhalb des Knochenmarks.
Beim BCL11A-Enhancer führte die Bearbeitung zu einer langfristigen Reaktivierung fetalen Hämoglobins in daraus entstehenden erythroiden Zellen.
In einem zweiten Modell mit ELANE-Mutation wurde ebenfalls eine robuste Editierung erreicht und die gestörte Entwicklung von Neutrophilen teilweise verbessert.
Gleichzeitig existiert mit Casgevy bereits eine zugelassene CRISPR/Cas9-Therapie für bestimmte Blutkrankheiten. Dort werden Stammzellen jedoch ex vivo, also außerhalb des Körpers, bearbeitet und anschließend transplantiert.
Was noch unklar ist
Ob die Nanopartikel bei Menschen ausreichend viele langfristig aktive Stammzellen erreichen, ist unbekannt.
Unbekannt ist außerdem:
welche Dosis notwendig wäre, wie sicher die Verteilung im menschlichen Körper wäre, ob systemische Verabreichung möglich wird, welche Immunreaktionen auftreten, wie hoch Off-Target-Risiken sind, wie dauerhaft die Effekte bleiben und ob weiterhin Konditionierungsbehandlungen notwendig wären.
Auch mögliche seltene Langzeitfolgen können durch eine vergleichsweise kleine präklinische Studie nicht ausgeschlossen werden.
Gerade weil hämatopoetische Stammzellen sehr lange leben, müsste die Sicherheit über Jahre untersucht werden.
Was als Nächstes wichtig wird
Die entscheidende nächste Stufe ist der Übergang von präklinischen Modellen Richtung klinischer Entwicklung.
Dabei sollte weniger auf eine spektakuläre einzelne Editierungsquote geschaut werden.
Wichtiger sind Fragen wie:
Wie spezifisch erreicht das System langfristige menschliche Stammzellen?
Wie viele davon müssen verändert werden, um einen therapeutischen Effekt zu erzielen?
Welche anderen Zelltypen nehmen die Nanopartikel auf?
Wie häufig treten unerwünschte DNA-Veränderungen auf?
Bleibt die Blutbildung vollständig normal?
Wie lange überleben die veränderten Stammzellen?
Und:
Kann die Behandlung irgendwann ohne die komplizierten Zellverarbeitungs- und Konditionierungsschritte heutiger Therapien funktionieren?
Erst dann wird aus einem beeindruckenden Forschungsergebnis eine medizinische Plattform.
Einordnung von ROQ News
Die erste Generation von CRISPR-Medizin hat bereits etwas bewiesen, das vor wenigen Jahrzehnten beinahe unglaublich geklungen hätte:
Wir können menschliche Stammzellen gezielt genetisch verändern und damit schwere Erbkrankheiten behandeln.
Doch diese erste Generation ist medizinisch und logistisch aufwendig.
Zellen müssen aus dem Körper.
Sie müssen bearbeitet werden.
Kontrolliert werden.
Der Patient muss vorbereitet werden.
Dann kommen die Zellen zurück.
Die Forschung aus dem August 2026 zeigt eine mögliche nächste Entwicklungsrichtung.
Nicht mehr:
Zelle zum Werkzeug bringen.
Sondern:
Werkzeug zur Zelle bringen.
Dafür werden Nanopartikel zu molekularen Lieferfahrzeugen.
Antikörper geben ihnen eine Zieladresse.
CRISPR bildet die Nutzlast und eine Blutstammzelle wird direkt in ihrer biologischen Umgebung genetisch verändert.
Noch funktioniert das nicht als Therapie beim Menschen.
Noch reden wir über humanisierte Mäuse.
Noch sind Sicherheit, Dosierung, Verteilung und Langzeitfolgen offen, aber die Entwicklungsrichtung ist enorm.
Wir haben in den bisherigen ROQ News-Artikeln gesehen, wie Quantencomputer industrialisiert werden, wie neue Halbleiterarchitekturen ihre Steuerung integrieren und wie digitale Systeme immer stärker in die physische Realität rücken.
Hier passiert etwas Vergleichbares in der Medizin.
Auch hier entsteht ein integriertes System:
Nanotechnologie, Molekularbiologie, Genom-Engineering, Antikörpertechnik, Medizin und präzise Zelladressierung.
Die Genschere allein reicht nicht mehr.
Jetzt wird der Lieferweg genauso wichtig.
Die erste CRISPR-Revolution zeigte, dass wir DNA gezielt verändern können. Die nächste könnte darüber entscheiden, ob wir diese Veränderung irgendwann genau dort durchführen können, wo die betroffene Zelle im Körper sitzt.
Und wenn dieser Schritt gelingt, könnte aus einer hochkomplexen Zelltherapie eines Tages eine völlig neue Klasse zielgerichteter genetischer Medikamente entstehen.
Michael Langner
Gründer & CEO von Cast Royal Michael Langner
Gründer & CEO von Cast RoyalQuellen
- Behörde · veröffentlicht 08.12.2023 · abgerufen 12.09.2026
- Fachmedium · veröffentlicht 05.08.2026 · abgerufen 12.09.2026
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Zugocaptagene Geleucel – SynapseWissenschaftliche Studie · veröffentlicht 06.09.2026 · abgerufen 12.09.2026
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CRISPR in Rare Disease Treatment – Legal AdvantageSonstige · veröffentlicht 18.06.2026 · abgerufen 12.09.2026
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